基因编辑技术平台

治疗实体肿瘤的新型CAR-T技术:抗体工程、表达技术、基因编辑

针对肿瘤特异性抗原的自体嵌合抗原受体T细胞在临床证实能有效治疗多种肿瘤,尤其是B细胞急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤。但是,自体CAR-T细胞需要针对每例患者进行制备。没有足够健康T细胞的患者,如婴儿和重度治疗后的患者,很难成功制备CAR-T细胞产品。而异体CAR-T细胞治疗的临床应用由于潜在的受体排斥反应而受到了限制。

我们利用慢病毒转染联合CRISPR/Cas9基因编辑技术,我们可以采用非HLA配型的健康供体的T细胞,制备通用型CAR-T细胞产品。通用型CAR-T能够避免受体的宿主免疫排斥反应,发挥抗肿瘤作用,如同目前广泛开发中的个性化自体CAR-T技术,应用于肿瘤治疗的目的。

关于CRISPR/Cas9

最近发展的基因编辑技术明显提高了基因编辑的能力,而CRISPR/Cas9却给基因编辑带来了一场革命。目前,该技术已经广泛用于基因编辑,将Cas9核酸酶和gRNA转入细胞后,在特定区域对目标基因进行编辑。